如果说发育与再生医学的核心是回答“细胞从何而来、向何而去”，那么医药创新的使命就是将这些基础认知转化为能够真正治愈疾病的产品与方案。中国科学院广州生物医药与健康研究院（简称“广州健康院”）在这条转化之路上正加速前行——从人工血液的规模化制备，到将猪体内“定制”的人源化器官，再到全球首创的“线粒体胶囊”开启细胞器治疗新范式，一系列突破性成果正在跨越基础研究与临床应用之间的“死亡之谷”。
一、打破血液短缺困局：人工血液与人工血管的产业化突破
血液资源的全球性短缺是医疗系统长期面临的痛点。据世界卫生组织统计，每年全球有超过1亿单位的血液需求缺口。而在创伤急救、大手术、血液病治疗等场景中，安全、充足、即需即用的血液制品至关重要。
广州健康院在该领域取得了多项关键技术突破。在2025年12月举办的中国科学院·广东省科技成果对接会上，该院展出的“人工血液细胞制备关键技术”引发广泛关注。研究团队已成功在若干核心技术节点取得突破，为规模化生产人造红细胞和血小板奠定了坚实基础。这一成果的意义在于：一旦实现产业化，将从根本上解决血源短缺和输血安全问题，同时避免传统输血带来的病原体传播风险。
与之配套的，是自主研发的小直径人工血管。团队成功制备出抗疲劳有机水凝胶材料，可制成直径小于6毫米的人工血管——这正是冠状动脉搭桥等手术中最为紧缺的规格。传统人工血管在6毫米以下容易发生血栓和狭窄，而该新型材料的生物相容性和力学性能显著优于现有产品，填补了临床需求的关键缺口。
这两项成果均已完成原理验证，进入关键技术突破和产品原型开发的关键期，距离临床转化仅一步之遥。
二、开启“细胞器治疗”新范式：线粒体移植技术
如果把人体的器官移植比作给汽车换发动机，那么线粒体移植就相当于给停滞的活塞注入新燃料——前者解决的是宏观层面的功能衰竭，后者修复的是微观层面的能量危机。
2026年3月，广州健康院联合广州医科大学等多家单位在国际上首次实现高效、安全的线粒体移植，开创了“细胞器治疗”的全新医学范式。这项研究发表于《Nature》子刊，被评价为“将医学治疗从传统的器官、细胞层面推进至更微观的细胞器层面”。
线粒体是人体细胞内的“能量工厂”，负责为所有生命活动提供能量。当线粒体功能失调时，会引发一系列重大疾病：帕金森病、线粒体遗传病（发病率超过1/5000）、糖尿病等。长期以来，医学界只能针对症状进行管理，无法从根源上修复这些“罢工”的细胞器。
研究团队的突破在于解决了线粒体移植的核心难题：如何将健康的线粒体高效递送到目标细胞内？裸露线粒体的移植效率不足5%，而该团队独创性地利用红细胞膜制成“胶囊壳”，将健康的线粒体包裹成“线粒体胶囊”——红细胞的膜是人体免疫系统的“自己人”，细胞见了它会放松警惕，使得投递效率高达80%。
移植进入细胞的外源线粒体能够主动融入细胞原有的“发电网络”，与病变线粒体融合并代偿其功能。在帕金森症、雷氏综合征等多种疾病动物模型中，该疗法显著改善了运动能力，延长了患病动物的生命。这意味着，未来医生可以将健康的细胞器作为一种“药物”直接投递到患者体内，为众多由线粒体功能障碍引起的难治性疾病带来根治希望。
三、器官“定制工厂”：猪体内培育人源化器官
全球每年有超过100万患者等待器官移植，而可供移植的器官不足10%。在中国，每年因终末期器官功能衰竭等待移植的患者达30万，而开展的器官移植手术仅2万余例。这一巨大缺口，催生了异种器官移植这一前沿方向。
广州健康院是该领域的全球领跑者之一。2023年，该院潘光锦团队在国际顶级期刊《Cell Stem Cell》发表封面论文，首次在猪体内成功培育出人源化中肾。研究团队将人类干细胞注入经过基因编辑的猪胚胎——这些猪胚胎被敲除了肾脏发育的关键基因，为人类细胞“腾出位置”。在移植入代孕母猪后，嵌合胚胎成功发育出人类细胞占比最高达70%的肾脏结构。
这一成果的意义不仅在于证明了在大型动物体内培养功能性人类器官的可行性，更在于其产业化前景。目前，广州健康院已组建了“猪器官人源化改造”攻关团队，建设了国际一流的基因编辑猪模型培育与应用基地，培育出世界最大规模的基因编辑猪模型品系和种群。
未来，这些经过基因改造的猪将成为器官/细胞的“生产工厂”，为人类提供心脏、肾脏、肝脏等实体器官，以及红细胞、血小板等血液细胞。这不仅是再生医学的重大突破，更将彻底改写器官移植的“游戏规则”——从“等待捐献”到“按需生产”。
四、核酸药物底层技术：突破欧美专利壁垒
mRNA疫苗在新冠疫情期间的惊艳表现，让核酸药物成为继小分子和抗体药物之后的第三代药物。然而，该领域的关键核心技术——mRNA的修饰、递送系统、环化工艺——长期被欧美企业垄断。
广州健康院正在打破这一局面。通过构建全链条自主的核酸成药性底层关键技术体系，该院在多个核心节点取得了突破：
3‘UTR RNA元件：开发了表达效率更高的3’UTR RNA元件，显著提升了mRNA的翻译效率；
环形RNA技术：构建了高效的环形RNA环化体系，成功制备低免疫原性的环形RNA，其表达效率明显优于线性RNA；
自主帽子结构：开发了具有自主知识产权的线性mRNA帽子结构，绕开了海外专利壁垒。
基于这一技术平台，广州健康院已推出抗胰腺癌mRNA药物、寨卡病毒环状RNA疫苗等候选产品。同时，团队还搭建了AI驱动的核酸元件库与修饰文库，并研发了靶向递送系统及规模化制备设备，形成了从元件设计到药物生产的全链条能力。这些成果正通过成果转化对接会等平台，与粤港澳大湾区的生物医药企业深度对接，加速产业化进程。
五、创新靶点与新药研发：从机制到药物
除了上述平台型技术，广州健康院在新靶点发现和创新药物研发方面同样成果丰硕。
GSPT1分子胶降解剂：MYC驱动的癌症约占所有癌症类型的70%，但MYC蛋白本身被认为是“不可成药”的靶点。广州健康院创新研发的GSPT1分子胶降解剂，通过诱导GSPT1蛋白降解间接抑制MYC信号通路，为胰腺癌、三阴性乳腺癌等难治性肿瘤提供了全新的治疗方向。
肝再生双功能靶点Lhx2：2024年12月，该院研究发现肝星状细胞中特异性表达的转录因子Lhx2具有同时促进肝脏再生和抑制肝纤维化的双重功能。这一发现为肝硬化、肝衰竭等肝脏疾病的治疗提供了全新靶点——传统药物通常只针对单一病理环节，而靶向Lhx2有望实现“一箭双雕”。
单因子重编程技术：传统的诱导多能干细胞（iPS）技术需要导入四个转录因子，存在基因组整合风险。广州健康院开发了基于SALL4单因子的体细胞重编程方法，在提高安全性的同时保持了高效率。这一技术为个性化细胞治疗奠定了更安全的基础。
六、“AI+生物医药”：细胞谱系设施赋能药物研发
上述所有医药创新成果的加速涌现，背后有一个共同的“赋能引擎”——人类细胞谱系大科学研究设施。
作为粤港澳大湾区首个生命科学领域国家级大科学装置，该设施自2025年3月在广州国际生物岛启动建设以来，已在细胞动态演化图谱绘制技术上取得突破。它将系统性解析人体40万亿细胞的发育、衰老及凋亡机制，构建高精度单细胞级别的人体数字模型——“数字生理人”。
广州健康院副院长孙飞指出，该设施正在构建全流程、高标准、全程可回溯的生命数据治理平台，针对药物创制、精准医疗、健康管理等产业应用开发智能算法和AI大模型。这意味着：
虚拟药物筛选：在“数字生理人”上模拟药物作用，大幅降低临床试验失败率；
精准靶点发现：通过回溯疾病细胞谱系演化，精准定位病变的关键驱动靶点；
个性化治疗：基于患者个体细胞谱系特征，定制最优治疗方案。
正如孙飞所说，细胞谱系设施是打通生物医学领域“数据-知识-应用”价值链条的“国之重器”，将深度赋能和重构以“AI+生物医药”为核心的产业生态体系。
从人工血液的规模化制备，到猪体内“定制”人源化器官；从“线粒体胶囊”开启细胞器治疗新范式，到核酸药物底层技术突破欧美垄断——广州健康院在发育与再生医学领域的医药创新，正沿着一条清晰的路径推进：基础研究揭示规律 → 平台技术打通瓶颈 → 转化应用惠及患者。
这一链条的每一个环节都在回答同一个核心问题：如何将生命科学的前沿突破，转化为临床可及、产业可行的医药产品？随着细胞谱系大科学设施的建成运行，以及更多原创性成果的临床转化，这一答案正在粤港澳大湾区加速书写。
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